פיתוח תרופה חדשה הוא אחד התהליכים היקרים והאיטיים בתעשייה כולה. הערכה שפורסמה לגבי 2010 העמידה את עלות המחקר והפיתוח של ישות מולקולרית חדשה אחת על כ-1.8 מיליארד דולר, והדרך מרעיון ראשוני ועד אישור רגולטורי עוברת דרך זיהוי מטרה ביולוגית, סינון מולקולות, אופטימיזציה של המועמד, ניסויים פרה-קליניים בתאים ובבעלי חיים, ורק אז ניסויים בבני אדם. רוב המועמדים נופלים בדרך. זו הסיבה שהתחום הפך ליעד מובהק לאוטומציה חישובית.
הבינה המלאכותית נכנסת בעיקר לשלבים המוקדמים: איתור מטרות ביולוגיות חדשות, סינון וירטואלי של ספריות מולקולות עצומות במחשב במקום במעבדה, תכנון מולקולות חדשות מאפס, חיזוי תכונות כימיות של מועמד לפני שסונתז, וניסיון להתאים תרופות קיימות למחלות אחרות. דוגמה שצוטטה רבות היא תהליך בן 46 יום שבו שימשה למידה עמוקה לתכנון, סינתזה ובדיקה של חומר המעכב אנזים של הגן DDR1.
תרומה מסוג אחר מגיעה מחיזוי מבנה חלבונים. AlphaFold 2 מספק מבנה תלת-ממדי של חלבון בתוך שעות במקום החודשים שנדרשו לשיטות אוטומטיות קודמות, ומאגר התחזיות הפתוח שלו חצה את רף 200 מיליון החלבונים — תשתית ידע שכל מאמץ של תכנון תרופה מבוסס מבנה נשען עליה כיום.
השימושים אינם מוגבלים לתכנון מולקולות. פרויקט Hanover של Microsoft נועד לסייע לרופאים לבחור טיפול בסרטן מתוך יותר מ-800 תרופות וחיסונים, ופלטפורמות חישוביות אחרות מנבאות תכונות מולקולריות ומתכננות מסלולי סינתזה — כולל מסלולים להפיכת מאתיים כימיקלים של פסולת תעשייתית לחומרי גלם תרופתיים.
חשוב לסייג את התמונה. אין כרגע תרופה שהתגלתה בידי בינה מלאכותית, קיבלה אישור שיווק והפכה לטיפול שגרתי. ב-2023 דווח על אחד הניסויים הקליניים הראשונים בשלב הביניים בתרופה שתוכננה כך, מבית חברת Insilico Medicine, אך ניסוי בשלב ביניים רחוק מאישור. בישראל פועלת בתחום CytoReason, הבונה מודלים חישוביים של מחלות ברמת התא הבודד עבור חברות תרופות, כדי לקצר את שלב המחקר המוקדם.