גילוי תרופות בעזרת בינה מלאכותית (AI Drug Discovery)

תהליך יקר ואיטי — ולמה AI בכלל רלוונטי כאן

פיתוח תרופה חדשה הוא אחד התהליכים היקרים והאיטיים בתעשייה כולה. הערכה שפורסמה לגבי 2010 העמידה את עלות המחקר והפיתוח של ישות מולקולרית חדשה אחת על כ-1.8 מיליארד דולר, והדרך מרעיון ראשוני ועד אישור רגולטורי עוברת דרך זיהוי מטרה ביולוגית, סינון מולקולות, אופטימיזציה של המועמד, ניסויים פרה-קליניים בתאים ובבעלי חיים, ורק אז ניסויים בבני אדם. רוב המועמדים נופלים בדרך. זו הסיבה שהתחום הפך ליעד מובהק לאוטומציה חישובית.

איפה ה-AI נכנס בפועל: מטרה, סינון, תכנון

הבינה המלאכותית נכנסת בעיקר לשלבים המוקדמים: איתור מטרות ביולוגיות חדשות, סינון וירטואלי של ספריות מולקולות עצומות במחשב במקום במעבדה, תכנון מולקולות חדשות מאפס, חיזוי תכונות כימיות של מועמד לפני שסונתז, וניסיון להתאים תרופות קיימות למחלות אחרות. דוגמה שצוטטה רבות היא תהליך בן 46 יום שבו שימשה למידה עמוקה לתכנון, סינתזה ובדיקה של חומר המעכב אנזים של הגן DDR1.

חיזוי מבנה חלבונים: AlphaFold ופרס נובל 2024

תרומה מסוג אחר מגיעה מחיזוי מבנה חלבונים. AlphaFold 2 מספק מבנה תלת-ממדי של חלבון בתוך שעות במקום החודשים שנדרשו לשיטות אוטומטיות קודמות, ומאגר התחזיות הפתוח שלו חצה את רף 200 מיליון החלבונים — תשתית ידע שכל מאמץ של תכנון תרופה מבוסס מבנה נשען עליה כיום. ב-2024 זיכתה הטכנולוגיה הזאת את דמיס הסאביס וג'ון ג'מפר, ראשי הצוות שפיתח אותה ב-Google DeepMind, בפרס נובל לכימיה — סימן לכך שהתרומה כבר אינה נתפסת ככלי-עזר שולי אלא כפריצת-דרך מדעית בפני עצמה.

Isomorphic Labs: מ-AlphaFold למנוע-תכנון-תרופות

אחת ההתערבויות המסחריות הישירות ביותר בעקבות AlphaFold היא Isomorphic Labs, חברת-בת של Alphabet שהוקמה ב-2021 כפיצול מ-Google DeepMind בהובלת הסאביס עצמו, ומפתחת על גבי אותה טכנולוגיה מנוע שמתכנן לא רק את מבנה החלבון אלא גם את מולקולת-התרופה שתיקשר אליו. ב-7 בינואר 2024 חתמה החברה על שני שיתופי-פעולה מסחריים ראשונים בשווי-פוטנציאלי משולב של כמעט 3 מיליארד דולר: מ-Eli Lilly קיבלה תשלום-פתיחה של 45 מיליון דולר ומנוברטיס 37.5 מיליון דולר, בתוספת תשלומי-אבן-דרך עתידיים המרכיבים יחד את הסכום המצטבר שלמעלה. בינואר 2026 הצטרפה גם Johnson & Johnson. אלה עדיין שיתופי-פעולה למחקר-ופיתוח, לא תרופות מאושרות — אך הם המבחן המסחרי הראשון והברור ביותר לטענה שהגישה יכולה לקצר תכנון-תרופות משנים לחודשים.

Insilico Medicine: מרנטוסרטיב לניסוי שלב 3

הדוגמה המתקדמת ביותר בפועל להיום שייכת לחברת Insilico Medicine, שנוסדה ב-2014 ומשתמשת במודלים יוצרים גם לאיתור מטרה ביולוגית וגם לתכנון המולקולה עצמה. מועמדת-הדגל שלה, רנטוסרטיב, מיועדת לפיברוזיס ריאתי אידיופתי — מחלת ריאות מתקדמת עם אפשרויות טיפול מעטות — וגם המטרה הביולוגית שזוהתה (החלבון TNIK) וגם המולקולה תוכננו בסיוע בינה מלאכותית. תוצאות ניסוי אקראי בשלב 2a פורסמו ביוני 2025 בכתב-העת Nature Medicine, וב-7 ביולי 2026 הודיעה החברה רשמית על תחילת ניסוי שלב 3 — השלב האחרון לפני בקשת אישור-שיווק. חשוב לסייג: שלב 3 אינו אישור, ורוב מועמדות-התרופות שמגיעות אליו עדיין נכשלות בדרך; אך זו, נכון להיום, נקודת-הציון המשמעותית ביותר לטענה שגילוי-תרופות בעזרת AI יוצר עובד בפועל ולא רק מבטיח.

מה עדיין לא קרה — ו-CytoReason בישראל

עם כל ההתקדמות הזאת, נכון להיום עדיין אין תרופה שהתגלתה ותוכננה בידי בינה מלאכותית, קיבלה אישור-שיווק והפכה לטיפול שגרתי — ההתקדמות של רנטוסרטיב ושל מחקרים אחרים מעידה על התבגרות התחום, לא על הוכחה סופית. בישראל פועלת בתחום CytoReason, הבונה מודלים חישוביים של מחלות ברמת התא הבודד עבור חברות תרופות, כדי לקצר את שלב המחקר המוקדם — לא כדי לקפוץ ישירות לשלב 3.